glycogen storage disease

💡 And she even described an extremely rare disease: type IV glycogen storage disease AKA Andersen’s disease.

و او حتی یک بیماری بسیار نادر را توصیف کرد: بیماری ذخیره گلیکوژن نوع IV یا بیماری اندرسن.

💡 Only 1 year old, she already has been tasked with looking out for LeBeau, who was diagnosed with glycogen storage disease type Ia when he was 10 months old.

او که تنها یک سال دارد، از قبل وظیفه مراقبت از لِبو را بر عهده داشته است، کسی که در ده ماهگی به بیماری ذخیره گلیکوژن نوع Ia مبتلا شده بود.

💡 The p53 problem, however, might affect other products that companies hope to develop via gene correction, including glycogen storage disease, cystic fibrosis, and severe combined immunodeficiency.

با این حال، مشکل p53 ممکن است بر سایر محصولاتی که شرکت‌ها امیدوارند از طریق اصلاح ژن تولید کنند، از جمله بیماری ذخیره گلیکوژن، فیبروز کیستیک و نقص ایمنی ترکیبی شدید، تأثیر بگذارد.

💡 In April 2018, Ultragenyx’s gene therapy to treat Glycogen Storage Disease Type 1a got the all clear.

در آوریل ۲۰۱۸، ژن‌درمانی Ultragenyx برای درمان بیماری ذخیره گلیکوژن نوع ۱a همه چیز را روشن کرد.