orphan drug

💡 Two years after this child got her diagnosis, the Food and Drug Administration approved an orphan drug designed specifically for this disorder, called burosumab.

دو سال پس از تشخیص این کودک، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) یک داروی کمیاب به نام بروسوماب (burosumab) را که به طور خاص برای این اختلال طراحی شده بود، تأیید کرد.

💡 Advocacy groups celebrated an orphan drug approval, then monitored pricing and access with vigilant, practical optimism.

گروه‌های مدافع، تایید یک داروی کمیاب را جشن گرفتند، سپس با خوش‌بینی هوشیارانه و عملی، قیمت‌گذاری و دسترسی به آن را زیر نظر گرفتند.

💡 That’s especially shocking considering that, over the four years prior to the passage of the bill, the number of orphan drugs that received a second indication had been steadily increasing.

این موضوع به ویژه با توجه به این نکته تکان دهنده است که طی چهار سال قبل از تصویب این لایحه، تعداد داروهای کمیابی که مجوز مصرف دوم دریافت می‌کردند، به طور پیوسته در حال افزایش بود.

💡 An orphan drug designation incentivizes research for rare diseases, pairing exclusivity with obligations to patients.

تعیین داروی یتیم، تحقیق در مورد بیماری‌های نادر را تشویق می‌کند و انحصار را با تعهدات نسبت به بیماران همراه می‌کند.

💡 The pipeline included an orphan drug candidate guided by patient registries and small, carefully designed trials.

این خط تولید شامل یک داروی کاندید شده توسط بیماران و کارآزمایی‌های کوچک و با دقت طراحی شده بود.

💡 The company has received 'orphan drug' designation for LP-10 and LP-410, providing potential market exclusivity benefits.

این شرکت برای LP-10 و LP-410 عنوان «داروی کمیاب» را دریافت کرده است که مزایای انحصاری بالقوه‌ای را در بازار فراهم می‌کند.