dystrophy

💡 A 12-year-old boy with a severe form of muscular dystrophy has said it is "cruel" that a new drug is not being made available in Northern Ireland.

یک پسر ۱۲ ساله مبتلا به نوع شدید دیستروفی عضلانی گفته است که عدم عرضه داروی جدید در ایرلند شمالی "بی‌رحمانه" است.

💡 The company is also developing AAV-RPE65 for the treatment of retinal dystrophy associated with mutations in the RPE65 gene.

این شرکت همچنین در حال توسعه AAV-RPE65 برای درمان دیستروفی شبکیه مرتبط با جهش در ژن RPE65 است.

💡 Clinics coordinate multidisciplinary dystrophy care—cardiology, physiotherapy, nutrition—so families avoid fragmented systems.

کلینیک‌ها مراقبت‌های چندرشته‌ای دیستروفی - قلب، فیزیوتراپی، تغذیه - را هماهنگ می‌کنند تا خانواده‌ها از سیستم‌های پراکنده اجتناب کنند.

💡 Gene therapies targeting other forms of retinal dystrophy have also been granted FDA approval, raising hopes for wider use.

ژن‌درمانی‌هایی که سایر اشکال دیستروفی شبکیه را هدف قرار می‌دهند، مورد تأیید سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) نیز قرار گرفته‌اند و امیدهایی را برای استفاده گسترده‌تر ایجاد کرده‌اند.

💡 Not all dystrophy progresses rapidly; nuanced prognoses guide schooling, mobility aids, and dreams.

همه دیستروفی‌ها به سرعت پیشرفت نمی‌کنند؛ پیش‌آگهی‌های ظریف، آموزش، وسایل کمکی حرکتی و رویاها را هدایت می‌کنند.

💡 Prof Booth said the success of the trial opens doors for gene therapy to be used in a number of conditions, including cancer and muscular dystrophy.

پروفسور بوث گفت موفقیت این آزمایش، درهایی را برای استفاده از ژن‌درمانی در تعدادی از بیماری‌ها، از جمله سرطان و دیستروفی عضلانی، باز می‌کند.